武田：打造强劲的罕见病管线 | 2021年金蜗牛奖“罕见病行业贡献奖”

提到香肠嘴，多数人第一反应就是《东成西就》中的梁朝伟，双唇肿胀，难以闭合！在电影中，这么戏剧化的表现，却真实发生在现实中。

《东成西就》电影剧照

“水肿”这个症状在日常生活中并不少见，许多人也都认为是上火之类的影响，没有特别重视，但如果和罕见病相关，那就另当别论了。

“到了更严重的时候，我的嘴巴像香肠一样，永远闭不上，不停有口水流下来，我的眼睛也什么都看不见，因为眼皮都肿起来了，根本睁不开，肿得像气球。”这段话来自一位遗传性血管性水肿（HAE）患者，阿益。

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死因之一。

如果患者咽喉肿，甚至会有窒息危险

（图片源于网络）

我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。由于科研投入少、诊断率低，罕见病药存在市场需求少、研发成本高等特点，因此大部分罕见病药一直以来费用都非常昂贵。为破除罕见病患者“无药可用”“用不起药”的困局，国家相关部门不断发力，利好政策持续加码，其中医保谈判是其中重要的举措。很多药企都在为此做出努力，武田制药就是其中的突出者。

在最新公布的2021年国家医保目录，武田制药针对HAE应急发作用药的飞泽优®（醋酸艾替班特注射液）和针对法布雷病的治疗用药瑞普佳®（阿加糖酶α注射用浓溶液） 就被纳入保障范围。这对阿益这样的罕见病患者而言，无疑是黑暗中的那一束希望之光。

图片源于网络

作为一家以价值观为基础、以研发为驱动，深耕罕见病领域多年的生物制药企业，武田始终秉承“以患者为先”的核心理念，在加速引入全球首创同类最优的创新药物的同时，更致力于携手社会各界共建中国的罕见病创新生态圈，打造从预防、诊断、治疗到预后的全方位解决方案，助力中国罕见病患者群体迎来春天。

2021年，由蔻德罕见病中心（CORD）主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨的中国罕见病领域第一个奖项“金蜗牛奖”将“罕见病行业贡献奖”颁给武田（中国）投资有限公司，以感谢其在推动罕见病药物可及性上所做出的贡献。

“金蜗牛奖”

2021年“罕见病行业贡献奖”

武田（中国）投资有限公司

武田中国患者倡导部负责人

金健健先生发表获奖感言

让我们一起来回顾一下

这些年来武田与各方携手

为推动中国罕见病行业发展所做出的努力

推动疾病科普教育

开展系列罕见病公众宣教及患者教育活动，通过多方合作、多种公众喜闻乐见的形式，提高公众和患者对罕见疾病的认知度和接纳度。

左右滑动查看图集

支持诊断能力建设

多方资源，支持诊断能力培训平台和诊疗协作网络的建设，进一步加强罕见病诊断筛查能力，缩短诊断时间。

武田与中国罕见病联盟达成战略合作

助力提升疾病诊疗水平

联合专业协会及多方专家，助力推动诊疗规范制定，提升罕见病诊疗能力。

支持举办罕见病专家研讨会

共同推动患者用药可及

开展患者援助，共同推动以政府主导的多层次罕见病保障体系建立。

与镁信健康达成战略合作协议

积极探索高质量的先进医疗服务和探索多元化的

创新支付模式，惠及更多患者

支持疾病管理

积极探索新科技及数字化精准医疗，启动数字化创新联盟，构建罕见病患者全病程管理生态体系。

启动开放式的孵化创新平台 - 武田中国创新孵化器 TakedaSpark (简称为TakedaSpark)，加速共创数字医疗未来解决方案和创新商业服务模式

与丁香园签订战略合作协议

共探医药数字化营销生态范式

患者组织能力建设

与患者组织紧密合作，提升患者疾病意识与管理能力，改善生活质量；提高患者组织的倡导能力，推动政策发展。

武田成功举办“罕卫生命 见证武心”

首届罕见病患者交流峰会

2021年是武田在华的“罕见病元年”，短短一年内已有四款罕见病创新产品获批或上市。武田正不断加速为中国罕见病患者引进多种治疗方案，以满足其迫切的实际需求。秉承‘以患者为先’的核心理念，继续积极携手行业同道共同提升国罕见病诊疗水平、呼吁社会关注、助力完善多层次保障体系，从多个维度推进建设罕见病创新生态圈，助力中国罕见病患者迎来充满希望的春天。

关于金蜗牛奖

“金蜗牛奖”是中国罕见病领域的第一个奖项，由蔻德罕见病中心主办，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨。每年颁发一次，对罕见病领域作出贡献的个人、团队或机构进行表彰。“金蜗牛奖”的诞生，就是为了从患者的角度，对罕见病领域做出贡献的个人、团队和机构表达诚挚的谢意，也让获奖者的力量鼓舞更多人，让评奖成为行业盛举，吸引更多人的关注、并参与进来。

ღ

2022年“金蜗牛奖”已启动申报

欢迎自主申报或提名推荐

每个人都是我们身边最权威的提名官

“自主申报”&“提名推荐”
请长按识别上方二维码申报

ღ

主办方

蔻德罕见病中心(CORD)成立于2013年，由黄如方先生发起成立，是一家专注于罕见病领域的非营利性组织。本中心致力于增进罕见病患者群体、罕见病组织、医学专业人员、医药企业和政府部门等各相关方的交流与合作，加强社会公众对罕见病的了解，提高患者的罕见病药物的可及性，推动罕见病相关政策出台，开展罕见病领域国际交流合作，促进中国罕见病事业发展。已经成为规模最大、业务范围最广、工作理念最专业的患者倡导机构！湖南蔻德罕见病关爱中心于2019年由黄如方先生和卢光琇教授共同发起成立，是在湖南省民政厅支持下成立的聚焦罕见病患者服务、优生优育和行业推动的公益组织。网址：www.cord.org.cn 。

ღ

首席合作媒体

ღ

合作方

ღ

支持媒体

ღ

如何成为共创方

“金蜗牛奖”欢迎社会各界加入共创，想成为联合主办方、合作伙伴、赞助方、支持媒体，请长按识别以下二维码，添加小助手“超凡”的微信咨询。

想了解奖项详情，请登录“金蜗牛奖”官方网站，网址：http://goldensnail.raredisease.cn/。

若有更多疑问，欢迎关注微信公众号“金蜗牛奖”留言咨询，

或发送邮件至goldensnail@cord.org.cn咨询。