大企动态丨赛诺菲只看好off the shelf
小编有话说
细胞基因治疗被认为是革命性的下一代治疗方式，头部的国际大药企都在跟紧步伐。但是，目前细胞基因治疗的可及性和营收都不尽人意，以CAR-T细胞来说，其在2020年的总计销售额才突破10亿美元，远未达到预期。
这是因为已经获批上市的CAR-T等细胞基因治疗为自体疗法，制备复杂造价高昂是导致CAR-T可及性低的主要因素。为了解决自体细胞基因治疗的造价问题，“同种异体”/“通用”/“现货”技术路线的产品纷纷涌现。
但是由于这一技术还存在一定的挑战需要克服，距离上市还有一段距离。因此大部分企业都是自体、异体两手抓，但是也有不同选择的企业。前段时间，Poseida宣布终止已经开发多年的自体CAR-T项目。
而现在赛诺菲也终止了与Sangamo合作的自体细胞基因项目，同时根据赛诺菲此前的动态，可以推测，对于赛诺菲这些入场稍晚的大药企来说，同种异体似乎是更好的选择。
根据公告，赛诺菲（Sanofi）与Sangamo Therapeutics于2014年1月8日签署的全球研究、开发和商业化合作与许可协议将于2022年6月28日完全终止。
在通知中，赛诺菲表示协议终止原因与赛诺菲战略方向发生了改变，更专注于同种异体/通用基因组医学方法，而不是自体/个性化细胞疗法。
此前，赛诺菲和Sangamo一直在合作开发用于治疗遗传性血液疾病的基因治疗药物，包括处于早期临床的实验性镰刀型红血球疾病(SCD)疗法SAR445136。
SAR445136是一种基于锌指技术的体外细胞基因治疗。2021年12月，Sangamo公布了SAR445136临床1/2期试验PRECIZN-1的部分数据，初步概念验证了其有效性和安全性。有媒体报道，基于这些数据，赛诺菲和Sangamo将SAR445136确立为Vertex在目标领域的竞争者。
但是，相较于基于CRISPR技术的同类产品，SAR445136所披露的数据略显落后。同时根据一份新闻稿，SAR445136有望于今年向美国FDA提交申请。而赛诺菲还是毫不犹豫的决定将SAR445136交还给Sangamo。
尽管合作终止，预期赛诺菲也将会继续支付PRECIZN-1研究的费用，SAR445136的1/2期试验PRECIZN-1将会按照计划完成，研究中的最终患者将会在2022年第三季度给药，并与监管部门继续讨论潜在的未来临床试验。
除了基于赛诺菲自身战略方向的转变，Stifel分析师Benjamin Burnett推测道：“即使SAR445136的数据展现了一些优势，但是商业化方面所具有的挑战，使得赛诺菲选择离开。”
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