现场丨聚焦五大议题，新型生物药先进技术峰会圆满落幕

今年1月CDE发布《GMP附录-细胞治疗产品（征求意见稿）》，该文件作为指导原则，值得每个细胞治疗企业认真研读。细胞治疗产品在药学方面有其特殊性和监管明确要求，对生产的环境、物料传递、人员操作有极为严格的无菌要求，也重视实操过程中的执行力和管控力，在上市前的现场核查充分体现了这一点。所以自体细胞生产过程中的质量研究和工艺验证是尤为重要。同时，从技术创新的角度来看，如果能开发出同质可量产化的通用型产品，细胞治疗就会发生革命性的升级，药学和质量管理就会接近传统生物药品。星奕昂从iPSC-CAR-NK出发，就是为了开发有临床价值导向的异体同质的新一代细胞治疗产品。

实体瘤因肿瘤异质性、肿瘤微环境导致细胞药物浸润难、T细胞无法及时接触抗原而凋亡、浸润到肿瘤内部的T细胞容易进入到耗竭状态等因素，导致T细胞对其治疗遇到瓶颈。肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法与CAR-T、TCR-T同属细胞治疗方法，在国外早期研究和近期临床试验中都展现出治疗实体瘤的巨大潜力。目前，TIL疗法的研发在中国仍处于空白阶段，突破需要更多企业努力，并引领下一代功能更为优化的TIL药物开发。

随着越来越多干细胞新药和备案获得研究许可，间充质干细胞、胚胎干细胞产品研发相继涌出，技术逐渐向基因修饰、支架结合、衍生形态方向发展。细胞药物发展特别是产业化，从机制探索、工艺确定、产权布局、CMC研究到最终商业化阶段都存在着诸多挑战，还需要更多有经验的团队参与及更完备体系支持。

恺佧生物是一家以研发为驱动的专注于生物药上游的蛋白酶公司。过去四年，我们已成为拥有200名技术研发团队的知名蛋白酶公司，也成为国内mRNA头部公司的关键原料供应商。恺佧生物很荣幸作为本次论坛的协办方，本次论坛邀请了来自mRNA、环形RNA、外泌体、小核酸、原料酶以及CDMO领域的头部公司技术大咖，干货满满，希望大家有所收获。

mRNA是一个新型的药物研发方向。不同于以往的药物，平台技术在mRNA药物开发过程中起到至关重要的作用，使mRNA快速完成临床前开发并开展临床试验。经过多年研发，我们建立LPP递送平台，并应用于肿瘤及其他疾病的治疗性研究，LPP-mRNA具有良好的工艺稳定性、安全性和有效性。

Two RNA-vaccine candidate formulations (LNP-1 and LNP-2) were investigated using the PNI Manufacturing Platform. At small scale（0.2 and 2.5mg）, both LPN-1 and LNP-2 had comparable particle characteris. Five 50mg batches of SARS-CoV-2 self-amplifying RNA-LNP-2 were made at 3 different sites showing the robustness of the PNI GMP NanoAssemblr platform.